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Contraviento

Un paso gigante hacia la cura del SIDA

27 agosto, 2023

Por Federico de los Santos

El VIH (Virus de Inmunodeficiencia Humana) ha sido identificado como el agente causante del SIDA (Síndrome de Inmunodeficiencia Adquirida), una enfermedad que debilita el sistema inmunológico. Al infiltrarse en el organismo humano, el virus ataca selectivamente ciertos tipos de células. Dado su carácter retroviral, su material genético de ARN se transforma en ADN una vez dentro de la célula huésped. Esta integración en el genoma celular es posible gracias a proteínas características del propio virus.

Dr. Kamel Khalili, Dra. Tricia Burdo e investigadores en VIH de la Universidad Temple. Crédito: Facultad de Medicina Lewis Katz de la Universidad de Temple

En un reciente acontecimiento científico, la revista Gene Therapy de Nature presentó un artículo emanado de investigadores de la Universidad Temple en Filadelfia, Estados Unidos, y la compañía Excision BioTherapeutics con sede en California, Estados Unidos. El estudio avala la seguridad de una técnica que emplea la edición genética CRISPR-Cas9 para combatir la infección por VIH en macacos rhesus. Estos primates, nativos de la zona que abarca India, Afganistán y China, han sido protagonistas en diversas investigaciones, incluyendo expediciones espaciales, estudios sobre clonación y análisis conductuales.

Monos rhesus del Centro de Primates de Puerto Rico y el Caribe, como los cuales sirvieron en esta investigación.

CRISPR-Cas9, una de las técnicas más prometedoras en la edición genética, se fundamenta en una enzima derivada de bacterias que permite manipulaciones genéticas con alta precisión. No obstante, su seguridad y viabilidad continúan bajo evaluación, y por ende, aún no ha recibido aprobación para su aplicación clínica generalizada.

Los científicos emplearon una guía CRISPR-Cas9 para suprimir de las células infectadas las regiones virales previamente introducidas en los macacos. Estos virus simiescos se consideran precursores del VIH humano. Este experimento de naturaleza preclínica buscó evaluar la seguridad de este método, preparándolo para su eventual aplicación clínica en seres humanos. Dicha aplicación, tras ser autorizada por la autoridad sanitaria estadounidense en 2022, constituirá el primer estudio clínico que utiliza edición genética en pacientes humanos.

Dibujo de cómo la enzima Cas9 utiliza una guía de ARN para editar un genoma. Crédito: Janet Iwasa del Innovative Genomics Institute en UC Berkeley

La singularidad de este estudio radica en la observación de una remisión de la enfermedad tras una única dosis de tratamiento. La sustancia administrada a los monos consistió en EBT-001, un compuesto CRISPR-Cas9, encapsulado en un vector viral adenoasociado, permitiendo su administración intravenosa. La investigación demostró que el EBT-001 se distribuyó de manera efectiva por todo el cuerpo de los macacos, sin generar toxicidad alguna.

Este hallazgo allana el camino para que el laboratorio Excision dé inicio a ensayos clínicos con pacientes humanos, con el propósito de determinar si el compuesto EBT-101 representa una terapia génica capaz de proporcionar una cura definitiva para el SIDA. Sin embargo, su impacto trasciende el ámbito del SIDA, ya que estas terapias génicas podrían eventualmente extenderse a otras enfermedades.

Más información (en inglés): Seguridad preclínica y biodistribución de CRISPR dirigido al VIS en primates no humanos, Gene Therapy (2023). DOI: 10.1038/s41434-023-00410-4